Dans la sphère des traitements pharmaceutiques onéreux, il y a un nouveau venu qui est susceptible de relancer le débat sur les prix des médicaments. Spinraza, un médicament qui traite l’amyotrophie spinale, un trouble rare de la colonne vertébrale chez les enfants et les adultes, coûtera 750.000 dollars par patient, lors de la première année de traitement.

Un médicament destiné au traitement d’une maladie rare

L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire rare caractérisée par la perte des motoneurones et la fonte musculaire progressive, conduisant très souvent à une mort précoce.

Le trouble est causé par un défaut génétique du gène SMN1, qui code pour la SMN, une protéine nécessaire à la survie des neurones moteurs. Des niveaux inférieurs de cette protéine entraînent une perte de fonction des cellules neuronales et une atrophie ultérieure des muscles squelettiques.

Cette maladie, qui affecte les individus des deux sexes, touche près d’un enfant sur 10.000 naissances. La France comptait environ 130 cas en 2013.

Spinraza® est le nom commercial d’un médicament contenant du nusinersen, qui est un nucléotide antisens (une séquence d’acides nucléiques, tout comme dans l’ADN humain) qui se fixe au gène SMN2 et modifie sa fonction. À cause de cela, le gène SMN2 commence à produire de grandes quantités de la protéine SMN.

La restauration du taux normal de protéines SMN stoppe la dégénérescence des motoneurones et aide à retrouver la fonction. Spinraza est le seul médicament approuvé pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale.

Spinraza

Spinraza, le médicament le plus cher du monde

Un prix qui fait polémique

Biogen, qui octroie les licences de Spinraza, a déclaré qu’une dose aura un prix catalogue de 125 000 dollars. Cela signifie que le médicament coûtera entre 625 000 et 750 000 dollars pour couvrir les cinq ou six doses nécessaires la première année et environ 375 000 dollars par an par la suite, pour couvrir les trois doses nécessaires par an. Les patients devront probablement prendre Spinraza pour le reste de leur vie.

« Les prix de Spinraza pourraient être la goutte qui fait déborder le vase en termes de tolérance du marché pour le prix des médicaments contre les maladies rares », a déclaré Geoffrey Porges, analyste chez Leerink, dans le magazine spécialisé Endpoints News.

L’approbation du médicament par la Food and Drug Administration américaine a été encouragée par la Muscular Dystrophy Association et Cure SM, mais les patients, les assureurs et les législateurs se demanderont comment les compagnies pharmaceutiques fixent les prix.

Le prix a été soigneusement pris en compte, a déclaré Matt Fearer, porte-parole de Biogen. Il a déclaré que le coût correspondait bien aux autres thérapies pour les maladies orphelines rares et qu’il avait pris en compte la valeur clinique du médicament, ainsi que la nécessité de financer d’autres recherches et innovations.

Un traitement refusé par l’agence britannique du médicament

Spinraza a été jugé trop coûteux pour être utilisé sur les services de santé publics britanniques, même après une réduction de prix offerte par son fabricant.

Spinraza affiche un prix britannique inférieur à 450 000 livres (573 000 dollars) la première année et Biogen offre un rabais non divulgué au National Health Service (NHS). Même avec le rabais confidentiel proposé, le coût du nusinersen est trop élevé pour qu’il puisse être considéré comme une utilisation rentable des ressources du NHS, a déclaré l’Institut national pour l’excellence de la santé et des soins (NICE).

Le comité d’experts de NICE s’est également inquiété du fait qu’il existait encore d’importantes incertitudes quant aux avantages à long terme du médicament.

Argent et médicaments

Le prix des médicaments fait régulièrement polémique

Un cas loin d’être isolé

Les médicaments les plus chers ont deux choses en commun: ils traitent tous des maladies rares et coûtent des centaines de milliers de dollars par an. Un rapport publié sur le site Motley Fool indique les sept médicaments les plus chers au monde et les entreprises qui en bénéficient.

Glybera (alipogen tiparvovec) est une thérapie génique chez les adultes présentant un déficit familial en lipoprotéines lipases, une maladie génétique rare qui entraîne une accumulation de graisse dans le sang. Le médicament, qui a reçu l’approbation européenne en octobre 2012, coûte plus d’un million de dollars par an.

Ravicti (phénylbutyrate de glycérol), un agent liant de l’azote, est utilisé pour traiter les troubles du cycle de l’urée (MCU), des maladies génétiques qui empêchent l’organisme d’éliminer l’ammoniac. L’accumulation de la substance toxique qui en résulte peut entraîner des lésions cérébrales et la mort. Horizon Pharma vend Ravicti pour un coût annuel de près de 794 000 dollars.

Spinraza ne vient qu’en troisième position dans cette liste des médicaments les plus chers au monde.

Les pratiques douteuses de l’industrie pharmaceutique

Alors que l’industrie pharmaceutique fait valoir que les prix élevés sont nécessaires pour compenser les coûts de la recherche et du développement, les critiques se demandent si d’autres forces ne sont pas à l’œuvre.

Ce ne sont pas seulement les nouveaux médicaments qui posent des problèmes de prix. Un rapport du Sénat américain, publié plus tôt ce mois-ci, examinait la façon dont les sociétés pharmaceutiques élaborent des hausses de prix énormes pour les médicaments hors brevet.

Le cas le plus célèbre est peut-être celui de Daraprim, un médicament vieux de plusieurs décennies, mais dont le coût a augmenté de 5 000% après que Turing Pharmaceuticals eut acheté les droits sur le médicament.

Sources :

Spinraza, le médicament le plus cher du monde
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